中國北京，2024年9月9日——在全民公益活動“久久公益節(jié)”到來之際，由蔻德罕見病中心主辦、施維雅中國支持的“聚‘膠’生命希望”難治性腫瘤久久公益節(jié)主題沙龍在北京舉辦。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人/主任、瑞鷗公益基金會聯(lián)合創(chuàng)始人/秘書長黃如方、首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科主任醫(yī)師任曉輝、膠質(zhì)瘤希望之家創(chuàng)始人張濤以及聯(lián)合創(chuàng)始人李曉麗、施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ出席活動，從罕見病發(fā)展、臨床治療現(xiàn)狀、病友社群支持、藥物研究開發(fā)等多個維度，探討如何為膠質(zhì)瘤患者提供更多支持，并呼吁社會各界關注膠質(zhì)瘤這一少見的難治性腫瘤。

膠質(zhì)瘤是由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的膠質(zhì)細胞或前體細胞生成的腫瘤。在我國，膠質(zhì)瘤年發(fā)病率為5/10萬~8/10萬，5年病死率在全身腫瘤中僅次于胰腺癌和肺癌[1]。在目前有限的治療方式中，外科手術不可能完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個領域的神經(jīng)認知功能產(chǎn)生長期嚴重副作用。即使采用手術切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質(zhì)瘤患者出現(xiàn)復發(fā)和進展[2]。因此，膠質(zhì)瘤患者面臨致死率高、致殘率高、復發(fā)率高的困境，給患者、家庭乃至社會都帶來了沉重的疾病負擔[3]。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人/主任、瑞鷗公益基金會聯(lián)合創(chuàng)始人/秘書長黃如方表示，“今年是我們首次關注到膠質(zhì)瘤這種少見的難治性腫瘤，在了解患者的困境之后，我們立即決定舉辦針對膠質(zhì)瘤的公益活動并邀請多方參與。與罕見病類似，少見腫瘤和罕見腫瘤不僅面臨難診斷、難治療、無藥可醫(yī)的現(xiàn)狀，并且存在缺乏規(guī)范的臨床指南、藥物可及性差等一系列問題，更是在精準醫(yī)療的前進道路上遠遠落后于常見腫瘤。我們希望通過公益支持和疾病科普，匯聚更多社會資源與支持力量，推動公眾對膠質(zhì)瘤的認知與關注，關愛和幫扶患者及其家人，從而為膠質(zhì)瘤患者的治療軌跡與生命曲線帶來改變?！?/p>

以“治愈膠質(zhì)瘤”為愿景，膠質(zhì)瘤希望之家是國內(nèi)首個由患者以及患者家屬自發(fā)建立的病友社群。在此次活動上，膠質(zhì)瘤希望之家創(chuàng)始人張濤分享了自己作為一名患者與疾病抗爭的艱辛歷程，他指出：“這樣的公益活動，我們已經(jīng)期盼多年了。膠質(zhì)瘤一直面臨‘四少三多’現(xiàn)象，即患者數(shù)量少、治療手段少、治愈患者少、社會關注少，以及患者后遺癥多、治療費用多、治療彎路多。為了促進病友交流、沉淀治療經(jīng)驗、促進藥物研發(fā)，我們創(chuàng)建了膠質(zhì)瘤希望之家，致力于推動包括患者、醫(yī)務工作者、醫(yī)療機構、醫(yī)藥企業(yè)、研發(fā)機構在內(nèi)的社會各界共同努力攻克膠質(zhì)瘤。”膠質(zhì)瘤之家聯(lián)合創(chuàng)始人李曉麗講述了自己作為患者家屬，從全力支持丈夫接受治療，到進入病友社群幫扶更多病友的心路歷程，她強調(diào)：“在抗癌之路上，我們都經(jīng)歷過迷茫、走過彎路，也有成功，而愛與陪伴是讓我們堅持到底的最大力量。目前，我們的病友社群活躍度非常高，大家都在互幫互助，有的分享疾病經(jīng)驗、有的引進海外最新資訊、有的完善交流互助平臺。這些病友及其家人不斷迸發(fā)的勇氣和毅力，驅(qū)動著我們持續(xù)向前。從自救到助人，我們帶著廣大病友對生命的強烈渴望來到這里，希望膠質(zhì)瘤能夠被看見、被關注?！?/p>

首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科主任醫(yī)師任曉輝表示：“盡管膠質(zhì)瘤的發(fā)病機制尚不明確，但是目前已確定IDH突變是膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在膠質(zhì)瘤的發(fā)生和發(fā)展中起著至關重要的作用。展望未來，膠質(zhì)瘤正在邁入精準醫(yī)療階段，相信通過結合基因組學、分子生物等多學科技術，能夠盡早實現(xiàn)膠質(zhì)瘤的精準診斷和精準靶向治療。作為醫(yī)務工作者，我們期待與社會各界積極合作，為迫切等待的患者提供更多醫(yī)學支持與人文關懷，改善患者的治療獲益與生存質(zhì)量?！?/p>

施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示：“我們?yōu)閂orasidenib今年8月獲得美國FDA批準，成為突破性創(chuàng)新藥物感到無比激動。這款藥物被確定成為IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤患者的首個靶向治療藥物。受到這種疾病困擾的患者主要集中在年輕和健康的人群，他們中位年齡約40歲[4]。而且，針對這類持續(xù)生長的腦腫瘤治療手段有限，通常是手術后進行放療或化療。根據(jù)INDIGO研究結果顯示，Vorasidenib延長了患者的無進展生存期和下一次干預的時間[5]，為IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤患者帶來了新的希望。目前，該款藥物已在中國獲得III期臨床試驗批準。我們正在按照國家為臨床急需藥品開通的特殊審批政策，加速引進上市，期待早日惠及中國患者。”

關于蔻德罕見病中心

蔻德罕見病中心（CORD）是一家專注于罕見病領域的非營利性組織，于2013年6月由黃如方先生發(fā)起成立。蔻德致力于增進罕見病患者群體、罕見病組織、醫(yī)學機構、醫(yī)藥企業(yè)和政府部門等各相關方的交流與合作，持續(xù)為患者社群支持和賦能，加強社會公眾對罕見病的了解，提高患者的藥物可及性，推動醫(yī)患交流及科研轉(zhuǎn)化，開展罕見病領域國際交流合作，促進中國罕見病事業(yè)發(fā)展。

蔻德罕見病中心（CORD）已經(jīng)在國內(nèi)運營10年，逐漸成為國內(nèi)規(guī)模最大、影響力最廣、最具有國際化視野、工作理念最專業(yè)的罕見病患者組織。

關于施維雅中國

施維雅是一家由基金會管理的全球性制藥集團，以服務人類健康為宗旨，期望為患者和世界可持續(xù)發(fā)展帶來意義深遠的社會影響。作為首批進入中國的跨國制藥企業(yè)之一，施維雅已深耕中國市場 45 年。經(jīng)過幾十年的積累沉淀，施維雅中國已經(jīng)成為一家充滿活力的公司，在心血管疾病、糖尿病、靜脈疾病管理方面居于領先地位的同時，積極拓展腫瘤學領域，如結直腸癌、膠質(zhì)瘤和血液腫瘤。施維雅致力于為更多中國患者提供靶向治療藥物和解決方案。施維雅中國總部位于北京，擁有一支超過 1000 人的強大專業(yè)團隊。

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施維雅中國聯(lián)系：communication-cn@servier.com

審批編號：M-VORAS-CN-202409-00001

[1] 腦膠質(zhì)瘤診療指南(2022版). 中華神經(jīng)外科雜志, 2022,38(8) : 757-777. DOI: 10.3760/cma.j.cn112050-20220510-00239

[2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.

[3] 中國抗癌協(xié)會腦膠質(zhì)瘤整合診治指南（2022精簡版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.

[4] Ostrom QT et al. CBTRUS Statistical Report: Primary Brain and Other Central Nervous System Tumors Diagnosed in the United States in 2014–2018. Neuro Oncol 2022;24:v1–v95.

[5] Mellinghoff, I. K., van den Bent, M. J., Blumenthal, D. T., Touat, M., Peters, K. B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W. P., Ducray, F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A. F., Arakawa, Y., Sepulveda, J. M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T. F. (2023). Vorasidenib in idh1- or IDH2-mutant low-grade glioma. New England Journal of Medicine, 389(7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194