“隨著全球首個非罕見病領(lǐng)域小核酸藥物英克司蘭的成功獲批，核酸藥物迎來飛速發(fā)展期，醫(yī)藥市場或?qū)⑦M(jìn)入‘核酸藥時代’?！北本﹨f(xié)和醫(yī)學(xué)院教授蔣澄宇接受新華社“新華健康”記者專訪時表示。

　　蔣澄宇說，核酸藥物的研發(fā)應(yīng)用前景廣闊?！敖暝谖覈@批上市的Inclisiran，是基于GalNAc遞送載體的小RNA藥物，只需每六個月注射一次，未來有可能替代相應(yīng)靶點的小分子化藥和蛋白抗體藥。”蔣澄宇說，降脂藥Inclisiran每針定價高昂，但依然一針難求，反映出核酸藥市場的巨大需求和潛力。

　　事實上，小核酸藥物離我們并不遙遠(yuǎn)。“我們喝的中藥湯汁里就天然存在小核酸?！笔Y澄宇向記者介紹，她的研究團(tuán)隊對中藥湯劑體進(jìn)行科學(xué)解析后，發(fā)現(xiàn)僅占湯劑總質(zhì)量0.5%至2.5%的湯劑體，就集中了主要的藥效成分。這意味著人工合成仿生中藥湯劑體也將成為未來創(chuàng)新性藥物一大研發(fā)方向?！拔覀兘⒘硕鄠€分析模型，并且現(xiàn)在已有20多種人工合成仿生中藥進(jìn)入了新藥研發(fā)階段?！笔Y澄宇透露。

　　據(jù)了解，依托本草數(shù)據(jù)庫可以進(jìn)行核酸藥物的研發(fā)和中藥處方設(shè)計優(yōu)化，即根據(jù)靶點，可以從本草數(shù)據(jù)庫中預(yù)測和篩選有效的小RNA藥物；根據(jù)對某疾病有效的中藥，在該中藥來源的小RNA中篩選藥物；根據(jù)病人檢測出的差異基因，進(jìn)行中藥飲片的創(chuàng)新處方設(shè)計。

　　為更全面地評估草藥的科學(xué)價值和治療效果，蔣澄宇團(tuán)隊還創(chuàng)新性地提出了“本草指數(shù)”概念。蔣澄宇表示，本草指數(shù)包括大部分草藥的已知藥用有效成分。每一種中藥都可能有一個獨特的本草指數(shù)，可以作為不同批次中藥或成藥之間質(zhì)量控制的綜合衡量標(biāo)準(zhǔn)。（?記者 鄧婕 鄧林如 實習(xí)生 崔詩揚(yáng) 杜奕辰）