9月26日，在2023張江生命科學國際創(chuàng)新峰會——“關愛罕見病，創(chuàng)新破局策略研討論壇”上獲悉，目前已有四款血友病原研長效藥在晟斯生物集團進入臨床和產(chǎn)業(yè)化階段，通過“研發(fā)+生產(chǎn)”一體化發(fā)展模式，有望突破血友病長效藥“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境，標志浦東引領區(qū)引領罕見病新藥研制新賽道的新里程。
　　浦東為何選擇罕見病新藥作為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新賽道，創(chuàng)新破局之后的前景如何？

　　浦東為國內(nèi)罕見病新藥創(chuàng)新破局
　　在全球7000多種罕見病中，血友病是第一大病種；在中國2000萬名罕見病患者中，血友病患者有14萬人之多，其中50%作為重癥病人需要常態(tài)化藥物治療。血友病在國內(nèi)尚無自主研發(fā)新藥，只有進口藥和生物類似藥，進口藥價格昂貴，患者負擔大，而且進口的只是短效藥，患者需要每周三次以上注射，不能滿足長效需求，仿制藥也是短效藥，患者同樣不滿足。針對藥物短缺、長效藥空白的臨床需求導向，晟斯生物創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)團隊聚焦研制國際未進口、國內(nèi)未上市的四款長效化重組蛋白新藥，即將進入臨床收獲期。此外，今年6月總投資5億元人民幣的晟斯生物上海工廠已正式竣工并投產(chǎn)，標志著晟斯生物自主研發(fā)的罕見病創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化落戶張江。
　　——一款長效重組凝血八因子，作為國產(chǎn)首款長效凝血因子新藥渴望2024年上半年獲批上市，將填補國內(nèi)市場空白，血友病A型患者每周只需注射兩次，有效緩解病痛。
　　——一款超長效重組凝血八因子，目前是國內(nèi)唯一的治療血友病在研超長效新藥，患者每周只需注射一次，目前已在浦東生產(chǎn)臨床三期的樣品藥。
　　——一款長效活化重組凝血七因子，將作為國內(nèi)首款具有獨立知識產(chǎn)權(quán)的國產(chǎn)長效七因子新藥啟動臨床二期，具有快速凝血能力，可用于手術(shù)臺和戰(zhàn)場特效止血。
　　——一款超長效重組凝血九因子，解決國內(nèi)血友病B型極度缺藥的困境，有望滿足10-14天一次給藥的臨床需求，具有自主知識產(chǎn)權(quán)，已經(jīng)獲批進入臨床開發(fā)研究。
　　晟斯生物董事長王亞里介紹：“晟斯生物由歸國科學家團隊所創(chuàng)辦，十年來專注血友病創(chuàng)新藥研制，期望打破國內(nèi)尚無長效重組凝血因子上市的局面，目前在張江的生產(chǎn)基地已經(jīng)建成投產(chǎn)，長效新藥上市后將實現(xiàn)血友病患者長期治療少花錢也能用好藥的臨床需求，并以技術(shù)創(chuàng)新增強原創(chuàng)新藥的國際競爭力?！?br />　　上海浦東新區(qū)張江平臺經(jīng)濟研究院最新調(diào)研顯示，晟斯生物作為罕見病新藥研制取得突破性成果的先行者，與浦東一批創(chuàng)新藥企共同進入罕見病新藥研制的新賽道。罕見病病患占比一般在萬分之一以下，研發(fā)新藥投入大、風險高、原創(chuàng)難、周期長，因此國產(chǎn)罕見病創(chuàng)新藥十分罕見。晟斯生物四個國際水準的血友病創(chuàng)新藥研制，引領罕見病領域的新藥創(chuàng)新規(guī)劃布局，在晟斯血友病長效藥、再鼎可穿戴醫(yī)療設備和傅利葉康復機器人治療罕見病方面，走在全國前列，標志國內(nèi)罕見病新藥在浦東生產(chǎn)破局。

　　讓罕見病創(chuàng)新藥審評審批走綠色通道
　　中國血友病之家會長關濤反映，“以前中國沒有血友病的治療藥物，也沒有支付保障，我們病友每每面臨的是殘疾、疼痛甚至是死亡的威脅。如今在國家醫(yī)保支持下，生物類似藥和進口藥相繼上市，我們實現(xiàn)了血友病治療藥物的基本可及。但是，現(xiàn)在醫(yī)療市場上可以獲得的治療藥物全部是標準半衰期的凝血因子，患者將頻繁的接受治療，這對于患者來說還是非常痛苦的，患者迫切希望獲得更好的血友病長效治療新藥，這就要仰仗創(chuàng)新企業(yè)和有關部門的共同努力。”
　　罕見病新藥從實驗室走向工廠和醫(yī)院，首先面臨審評審批。王亞里董事長表示，隨著晟斯生物首個長效凝血因子治療血友病新藥完成三期臨床，已向國家有關部門申報上市許可藥證，希望早日獲批，滿足血友病患者的臨床急需并極大的改善患者用藥順應性。
　　“近年來，我國相繼在《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等相關法規(guī)政策中提出，罕見病藥物納入優(yōu)先審評，平均審評時長已從20個月縮短到一年左右”，上海藥品審評審批核查中心有關專家介紹。
　　國家已經(jīng)把臨床急需的新藥和罕見病用藥納入優(yōu)先審批，但從業(yè)界感受度而言，進入《目錄》并納入優(yōu)先審批的還是臨床急需進口新藥和仿制藥居多，國產(chǎn)罕見病新藥優(yōu)先審批的案例相對稀缺，對創(chuàng)新藥如何界定也缺少明確標準。
　　上海浦東新區(qū)張江平臺經(jīng)濟研究院在調(diào)研中推薦了晟斯生物在研究的血友病新藥，長三角藥品審評分中心因此為其召開了法規(guī)指導和專家協(xié)調(diào)的專場，使得長效重組凝血八因子新藥踏上快速審評審批的節(jié)奏?！瓣伤寡巡⌒滤巹?chuàng)新性強，擁有多項國際專利，在長效因子新藥研制上與諾和諾德、賽諾菲和武田等頂級跨國藥企并跑。長效新藥加快上市，填補國內(nèi)市場空白，可滿足血友病患者的臨床急需”，陳煒院長認為。

　　推動罕見病醫(yī)藥立法保障
　　中國罕見病人對罕見病醫(yī)藥有著巨大需求。與約7000種罕見病相比，國產(chǎn)藥物僅有130種，大多為仿制藥。進口藥物相對昂貴，大多沒有進入醫(yī)保。大部分罕見病人看不起病，吃不到藥，不少人因病致殘。研發(fā)國產(chǎn)新藥成本高，進醫(yī)院和醫(yī)保難度大?！皯斀梃b歐美的罕見病立法，以立法引起社會對罕見病的廣泛關注，激勵藥企研制罕見病新藥，從而保障罕見病人的健康權(quán)”，有關專家呼吁。
　　浦東作為改革開放引領區(qū)，具有先行先試的立法權(quán)。以浦東為罕見病醫(yī)藥立法，為罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)護航，這是一條捷徑。上海生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會會長傅大煦介紹，上海醫(yī)藥界呼吁浦東引領區(qū)為罕見病醫(yī)藥立法，已經(jīng)引起市人大高度重視，今年啟動立法調(diào)研，將激發(fā)醫(yī)藥行業(yè)協(xié)同研制罕見病新藥，增加好藥供給。
　　晟斯生物參與了罕見病立法的研討。王亞里董事長提出，罕見病立法應重點支持罕見病醫(yī)藥的研發(fā)創(chuàng)新、新藥快速審批、盡快進醫(yī)院，滿足罕見病患者的臨床需求和改善患者用藥順應性（特別是長期用藥患者）。
　　張江平臺經(jīng)濟研究院重點調(diào)研了罕見病醫(yī)藥立法的企業(yè)需求。陳煒院長建議，結(jié)合上海自貿(mào)區(qū)十周年再提升，以自貿(mào)區(qū)制度創(chuàng)新豐富罕見病立法內(nèi)容。
　　立法鼓勵罕見病新藥研發(fā)。上海自貿(mào)區(qū)率先試點藥品上市許可持有人制度，成為全國自貿(mào)區(qū)經(jīng)典案例的標桿，要進一步支持區(qū)內(nèi)藥品上市許可持有人研制罕見病新藥，給予研發(fā)經(jīng)費補貼、國有資本創(chuàng)業(yè)投資等支持，以及跨境跨區(qū)域合作研發(fā)和合同生產(chǎn)的便利。
　　立法支持罕見病新藥優(yōu)先入院。上海自貿(mào)區(qū)依托長三角藥械審評分中心，加快醫(yī)藥審評審批改革，要助推罕見病新藥優(yōu)先審評審批，加快罕見病新藥進目錄、進醫(yī)院、進醫(yī)保，滿足患者臨床需求。
　　立法促進臨床急需罕見病新藥進口。上海自貿(mào)區(qū)已經(jīng)實現(xiàn)臨床急需進口新藥試點的“零的突破”，要聚焦罕見病藥物和臨床急需的救命藥，鼓勵更多藥企開展臨床急需進口和真實世界應用研究，推動藥械加快上市，增強罕見病用藥可及性。
　　立法推動罕見病藥物元支付保障機制。上海自貿(mào)區(qū)已建立醫(yī)藥、醫(yī)療、醫(yī)?！叭t(yī)聯(lián)動”的“產(chǎn)醫(yī)融合”工作機制，要重點推動罕見病創(chuàng)新藥便利化入院，建立醫(yī)保、商保、滬惠保、醫(yī)藥慈善、社會捐助、個人支付疊加的多元支付機制，為新藥臨床應用賦能，為罕見病患者減負。