地中海貧血（以下簡稱“地貧”）是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，β-地中海貧血是臨床上最為常見的類型。近年來，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展和婚檢孕檢的普及，我國每年新增的地中海貧血患者逐步減少，但總體來看地貧高發(fā)地區(qū)的發(fā)病情況及現(xiàn)存患者的診治仍不容忽視?！吨袊匦挺?地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)》的報告顯示，重型β-地貧成人患者在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)，究其原因，對疾病認(rèn)知不足，創(chuàng)新治療手段有限、醫(yī)療臨床用血緊平衡狀態(tài)是主要原因。

　　為助力地貧患者應(yīng)對多重維度的挑戰(zhàn)，由北京新陽光慈善基金會主辦，百時美施貴寶支持的「手」護(hù)地貧「紅」線系列主題活動今年正式啟動，并于近日成功落地貴港?；顒友埩搜簩W(xué)領(lǐng)域?qū)＜摇⒀绢I(lǐng)導(dǎo)、公益組織負(fù)責(zé)人等人員就地貧防治現(xiàn)狀、患者困境、創(chuàng)新治療發(fā)展等話題進(jìn)行分享和深入探討，旨在凝聚社會合力，全面提升患者知識儲備，提高全社會獻(xiàn)血意識，助力患者改善治療現(xiàn)狀及生存質(zhì)量，為地貧患者提供全方位關(guān)愛與支持。

　　提升全社會獻(xiàn)血意識
　　“對于部分無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，需要終身接受規(guī)范的輸血和祛鐵治療，遺憾的是，我國血液資源供需處于‘緊平衡’狀態(tài)?！敝袊嗣窠夥跑娐?lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院血液科尹曉林主任表示，“重型β-地貧患者對輸血依賴程度非常高，一些患者甚至需要從小輸血以維持生長發(fā)育。對此類患者而言，維持輸血前血紅蛋白水平在95-105g/L，才能基本保證其正常的生長發(fā)育和日?；顒?#xff0c;抑制骨髓及髓外造血，最大限度減少輸血性鐵沉積，提高患者生存質(zhì)量。”
　　由此可見，改善血源“緊平衡”、保證輸血在提升患者生存質(zhì)量，改善治療效果方面具有重要意義。貴港市平均每天需要150人份的血液用于醫(yī)療臨床救治，且平均每天有80至100位患者及他們的家屬亟需輸血。對此，貴港市委宣傳部部務(wù)委員、市精神文明辦主任黃樹柏先生表示：“我們時刻在關(guān)注著地貧患者的用血問題，也深刻地體會到了地貧患者輸血治療過程中的艱辛。近年來我市通過開展無償獻(xiàn)血宣傳、血源招募、號召獻(xiàn)血等方式，一定程度上緩解了患者用血難的問題。但是提升患者對疾病的認(rèn)知水平，提高公眾獻(xiàn)血意識是一項長期的工作，需要各方持之以恒的努力。我們希望以此活動為契機(jī)，呼吁更多符合獻(xiàn)血條件的社會愛心人士參與，獻(xiàn)出自己的愛心！”
　　針對公眾擔(dān)心獻(xiàn)血是否影響身體健康的問題，貴港市中心血站副站長肖丹紅表示：“定期獻(xiàn)血是對造血系統(tǒng)的一種良性刺激，不僅可預(yù)防高粘血癥，對增強(qiáng)免疫力和降低心血管疾病發(fā)生也有一定的助益，同時還可提高人體造血功能，促進(jìn)血液新陳代謝，降低患癌幾率。在此，我也呼吁廣大群眾與我們攜手，捐獻(xiàn)可以再生的血液，拯救不可重來的生命！”
　　保障地貧患者治療需求
　　在貴港，仍有許多地貧患者面臨治療不規(guī)范的問題，改善血液供應(yīng)緊平衡狀態(tài)和提高患者對于疾病的認(rèn)知水平非常重要。貴港市貴港荷城義工聯(lián)韋雪明會長表示：“為需要幫助的群體提供支持是我們義不容辭的責(zé)任，我們一直致力于積極開展地貧防治知識宣傳和無償獻(xiàn)血工作，并建立了‘血液銀行‘的概念，充分調(diào)動當(dāng)?shù)刭Y源持續(xù)招募獻(xiàn)血志愿者，定期開展獻(xiàn)血活動，擴(kuò)大血源儲備，合力滿足地貧患者的用血需求。同時，我們也期望社會、政府能更多地看到地貧患者們的需求，帶來更多更好的治療手段、政策措施，減輕地貧患者的經(jīng)濟(jì)和治療負(fù)擔(dān)，改善生活質(zhì)量。”
　　創(chuàng)新治療帶來新希望
　　得益于國家創(chuàng)新藥物審評審批制度的不斷深化及改革，紅細(xì)胞成熟劑作為創(chuàng)新藥物于去年在國內(nèi)獲批上市，為患者提供了新的治療選擇，有望減輕患者的輸血負(fù)擔(dān)，降低因輸血導(dǎo)致的鐵過載及并發(fā)癥風(fēng)險，提高患者生活質(zhì)量。今年年初，該創(chuàng)新治療藥物成功納入國家醫(yī)保目錄，可及性顯著提高。
　　尹曉林主任介紹到：“輸血是重要的支持性治療手段，滿足患者的輸血需求是全社會共同的目標(biāo)。然而，受限于血液供應(yīng)緊平衡狀態(tài)，以及對鐵過載危害認(rèn)知不足等原因，患者往往未能堅持規(guī)范化治療，導(dǎo)致多種并發(fā)癥的發(fā)生和全身多臟器不可逆損害，繼而影響疾病治療效果和患者的生活質(zhì)量。通過促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，促紅細(xì)胞成熟治療有望提高患者的血紅蛋白水平，降低輸血負(fù)擔(dān)和減少祛鐵劑的使用，提高治療依從性，降低反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險。未來，希望能夠有更多像促紅細(xì)胞成熟治療這樣的創(chuàng)新治療方式進(jìn)入中國，減少輸血負(fù)擔(dān)，改善臨床困境，幫助患者早日脫‘貧’，回歸屬于自己的生活?！?br />　　「手」護(hù)地貧「紅」線
　　在創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入和可及性提高后，患者的治療需求在一定程度上得到了滿足，然而，提升患者對疾病的整體認(rèn)知水平仍需各方努力。作為長期致力于血液領(lǐng)域的患者組織，北京新陽光慈善基金會始終聚焦患者診療困境與實際需求，于去年在百時美施貴寶的支持下啟動了“關(guān)愛地貧患者，益起向未來”的主題活動，通過發(fā)布疾病報告、開展疾病教育、賦能患者組織等方式來改善地貧患者的認(rèn)知水平及規(guī)范化治療意識。
　　“作為該活動的延續(xù)，今年我們與百時美施貴寶深化合作，通過「手」護(hù)地貧「紅」線系列主題活動，在更廣泛的群體中開展疾病科普、獻(xiàn)血倡導(dǎo)、志愿者賦能等活動，以改善患者治療現(xiàn)狀及生存質(zhì)量?！北本┬玛柟獯壬苹饡貢L劉正琛表示，“我們深知，提升患者對疾病的整體認(rèn)知水平、加強(qiáng)規(guī)范性治療意識、緩解血液供應(yīng)緊平衡狀態(tài)任重道遠(yuǎn)。這離不開每一位與病魔勇敢抗?fàn)幍幕颊?#xff0c;離不開每一位潛心鉆研創(chuàng)新治療的科研人員，更離不開每一位獻(xiàn)血愛心人士的參與。希望未來能夠有更多人士參與，與我們一起共同「手」護(hù)地貧患者的生命「紅」線！”
　　“我們所做的一切都是為了患者燦爛生命的延續(xù)，通過‘科學(xué)和創(chuàng)新’去「手」護(hù)每一位患者?！卑贂r美施貴寶中國創(chuàng)新藥事業(yè)部負(fù)責(zé)人兼香港市場總經(jīng)理文以中表示，“我們欣喜地看到促紅細(xì)胞成熟治療為β-地中海貧血患者帶來了創(chuàng)新治療的選擇，減輕輸血負(fù)擔(dān)并提高患者生活質(zhì)量。未來我們將不斷尋求新的突破，在加速將創(chuàng)新藥物引入中國的同時，攜手社會各界手護(hù)地貧患者的生命「紅」線，助力更多地貧患者走出陰霾，重新點燃生命的希望之光！”